မျိုးရိုးဗီဇကိုဆေးဝါးအဖြစ်သုံးခြင်း၊ ဒါကမျိုးရိုးဗီဇကုထုံးရဲ့နောက်ကွယ်ကစိတ်ကူးဘဲ။ ရောဂါတစ်ခုကိုကုသရန်မျိုးရိုးဗီဇပြုပြင်ခြင်းတွင်ပါ ၀ င်သောကုထုံးနည်းဗျူဟာသည်မျိုးဗီဇကုထုံးသည်ငယ်ရွယ်စဉ်ကပင်ရှိသေးသော်လည်း၎င်း၏ပထမဆုံးရလဒ်များသည်အလားအလာကောင်းသည်။

မျိုးဗီဇကုထုံး၏အဓိပ္ပာယ်

မျိုးရိုးဗီဇကုထုံးသည်ရောဂါကာကွယ်ရန်သို့မဟုတ်ကုသရန်ဆဲလ်များကိုမျိုးရိုးဗီဇပြုပြင်ခြင်းတွင်ပါဝင်သည်။ ၎င်းသည်မျိုးရိုးဗီဇဆိုင်ရာချို့ယွင်းချက်ကိုပြုပြင်ရန်ရည်ရွယ်ချက်ဖြင့်ကုထုံးဗီဇတစ်ခု (သို့) အသုံးဝင်သောမျိုးဗီဇတစ်ခုအားဆဲလ်များထဲသို့လွှဲပြောင်းခြင်းအပေါ်အခြေခံသည်။

မျိုးဗီဇကုထုံး၏အဓိကအခြေခံမူများ

လူသားတစ် ဦး စီတွင်ဆဲလ်သန်း ၇၀ ခန့်ရှိသည်။ ဆဲလ်တစ်ခုစီတွင်ခုံးပုံသဏ္pairsန်နှစ်ထောင်ပါ ၀ င်သည်၊ ၎င်းသည် double helix-shaped filament, DNA (deoxyribonucleic acid) ဖြင့်ဖွဲ့စည်းထားသည်။ DNA ကိုထောင်ချီသောအပိုင်းများ၊ မျိုးဗီဇများ ခွဲ၍ ကျွန်ုပ်တို့ ၂၃ အုပ် ၀ န်းကျင်သယ်ဆောင်သည်။ ဤဗီဇများသည်မိဘနှစ် ဦး စလုံးမှတမူထူးခြားသောမျိုးရိုးဗီဇအမွေအနှစ်ကိုဖြစ်စေသည်၊ ၎င်းသည်ခန္ဓာကိုယ်ဖွံ့ဖြိုးမှုနှင့်လုပ်ငန်းဆောင်တာအတွက်လိုအပ်သောသတင်းအချက်အလက်အားလုံးပါ ၀ င်သည်။ ဗီဇများသည်သက်ရှိ၌ဆဲလ်တစ်ခုစီ၏အခန်းကဏ္ကိုအမှန်ညွှန်ပြသည်။

ဒီအချက်အလက်တွေကို DNA နဲ့ဖွဲ့စည်းထားတဲ့နိုက်ထရိုဂျင်အခြေခံ ၄ ခု (adenine, thymine, cytosine နဲ့ guanine) တို့ရဲ့ထူးခြားတဲ့ပေါင်းစပ်မှုကြောင့်ဒီအချက်အလက်တွေကိုပို့ပေးတာပါ။ ကုဒ်ဖြင့် DNA သည် RNA ကိုပရိုတိန်းများထုတ်လုပ်ရန်လိုအပ်သောအချက်အလက်အားလုံးပါ ၀ င်သော messenger ကိုထုတ်ပေးသည်၊ ၎င်းသည်ခန္ဓာကိုယ်အတွက်သီးခြားအခန်းကဏ္တစ်ခုစီပါ ၀ င်သည်။ ထို့ကြောင့်ကျွန်ုပ်တို့၏ခန္ဓာကိုယ်လည်ပတ်မှုအတွက်မရှိမဖြစ်လိုအပ်သောပရိုတင်းပေါင်းထောင်ချီကိုထုတ်လုပ်သည်။

ထို့ကြောင့်မျိုးရိုးဗီဇတစ်ခုစီ၏ပြောင်းလဲမှုသည်၎င်း၏အခန်းကဏ္correctlyကိုမှန်မှန်ကန်ကန်မလုပ်ဆောင်နိုင်သည့်ပရိုတင်းထုတ်လုပ်မှုကိုပြောင်းလဲစေသည်။ သက်ဆိုင်ရာမျိုးဗီဇပေါ် မူတည်၍ ၎င်းသည်ကင်ဆာမျိုးစုံ၊ ကင်ဆာများ၊

ထို့ကြောင့်ကုသမှု၏နိယာမသည်ဆဲလ်များချို့တဲ့သောပရိုတင်းများကိုထုတ်လုပ်ပေးနိုင်ရန်ကုထုံးဗီဇတစ်ခုအားမှန်ကန်သောကုဒ်တစ်ခုပေးရန်အတွက်ဖြစ်သည်။ ဤမျိုးရိုးဗီဇချဉ်းကပ်မှုသည်ရောဂါ၏ယန္တရားများ၊ ပါဝင်ပတ်သက်သည့်မျိုးဗီဇနှင့်၎င်းအားကုဒ်ပေးသောပရိုတိန်း၏အခန်းကဏ္တို့ကိုအတိအကျသိရန်နှင့်ပတ်သက်သည်။

မျိုးဗီဇကုထုံးသုတေသနသည်ရောဂါများစွာကိုအဓိကထားသည်။

• ကင်ဆာ (လက်ရှိသုတေသန ၆၅%) 
• monogenic ရောဂါများ၊ မျိုးဗီဇတစ်မျိုးတည်းကိုသာထိခိုက်သောရောဂါများ (hemophilia B, thalassemia) 
• ကူးစက်ရောဂါ (HIV) 
• နှလုံးသွေးကြောဆိုင်ရာရောဂါ 
• neurodegenerative ရောဂါများ (ပါကင်ဆန်ရောဂါ၊ အယ်လ်ဇိုင်းမားရောဂါ၊ adrenoleukodystrophy၊ Sanfilippo ရောဂါ)
• အရေပြားရောဂါများ (junctional epidermolysis bullosa, dystrophic epidermolysis bullosa)
• မျက်စိရောဂါများ (ရေတိမ်) 
• စသည်တို့ကို

စမ်းသပ်မှုအများစုသည်အဆင့် ၁ (သို့) II သုတေသန၌ရှိနေသေးသော်လည်းအချို့မှာမူးယစ်ဆေးဝါးရောင်းချမှုကိုဖြစ်ပေါ်နေပြီဖြစ်သည်။ ဤအရာများပါဝင်သည်:

• Imlygic သည် melanoma ကိုပထမဆုံးအကြိမ် oncolytic immunotherapy ကုထုံးဖြင့် ၂၀၁၅ ခုနှစ်တွင်၎င်း၏စျေးကွက်ရှာဖွေရေးခွင့်ပြုချက် (Marketing Authorization) ကိုလက်ခံခဲ့သည်။ ၎င်းသည်မျိုးရိုးဗီဇပြုပြင်ထားသော herpes simplex-2015 ဗိုင်းရပ်စ်ကိုအသုံးပြုပြီးကင်ဆာဆဲလ်များကိုကူးစက်စေသည်။
• Stemvelis သည်ပထမဆဲလ်ကုထုံးကို ၂၀၁၆ ခုနှစ်တွင်၎င်း၏ Marketing Authorization ကိုရရှိခဲ့သည်။ ၎င်းသည်ရှားပါးမျိုးရိုးဗီဇဆိုင်ရာခုခံအားကျဆင်းရောဂါ (a bubblehocytosis) ခံစားနေရသောကလေးများအတွက်ရည်ရွယ်သည်။
• ဆေး Yescarta ကိုပြင်းထန်သော non-Hodgkin lymphoma အမျိုးအစားနှစ်မျိုးတွင်ကုသရန်ညွှန်ပြသည်-ပျံ့နှံ့နေသော B-cell lymphoma (LDGCB) နှင့် refractory (သို့) ပြန်လည်သက်သာလာသည့်မူလ mediastinal ကြီးမားသော B-cell lymphoma (LMPGCB) ၎င်းသည် ၂၀၁၈ ခုနှစ်တွင်၎င်း၏စျေးကွက်ရှာဖွေရေးခွင့်ပြုချက်ကိုရရှိခဲ့သည်။

မျိုးဗီဇကုထုံးတွင်ကွဲပြားသောနည်းလမ်းများရှိသည်။

• ရောဂါဗီဇတစ်ခုအစားထိုးခြင်း၊ အလုပ်လုပ်နိုင်သောမျိုးဗီဇ (သို့)“ ကုထုံးဗီဇ” ကိုပစ်မှတ်ဆဲလ်တစ်ခုထဲသို့တင်သွင်းခြင်းဖြင့်ရောဂါဘယမျိုးဗီဇအစားထိုးခြင်း ၎င်းကို vivo ၌ဖြစ်စေပြုလုပ်နိုင်သည်။ ကုထုံးဗီဇကိုလူနာ၏ခန္ဓာကိုယ်ထဲသို့တိုက်ရိုက်ထိုးသွင်းသည်။ သို့မဟုတ် in vitro: ပင်မဆဲလ်များကိုကျောရိုးမှဓာတ်ခွဲခန်းတွင်ပြုပြင်ပြီးနောက်လူနာအားပြန်လည်ထည့်သွင်းသည်။
• genomic တည်းဖြတ်ခြင်းသည်ဆဲလ်အတွင်းမျိုးရိုးဗီဇပြောင်းလဲခြင်းကိုတိုက်ရိုက်ပြုပြင်ခြင်းတွင်ပါဝင်သည်။ nucleases ဟုခေါ်သောအင်ဇိုင်းများသည်၎င်း၏မျိုးဗီဇပြောင်းလဲခြင်းနေရာတွင်ဗီဇကိုဖြတ်တောက်လိမ့်မည်၊ ထို့နောက် DNA အပိုင်းတစ်ပိုင်းကိုပြောင်းလဲပြီးမျိုးရိုးဗီဇကိုပြုပြင်နိုင်စေသည်။ သို့သော်ဤချဉ်းကပ်မှုသည်စမ်းသပ်ဆဲသာရှိသေးသည်။
• ဆဲလ်သည်အလုပ်လုပ်နိုင်သောပရိုတင်းကိုထုတ်လုပ်ရန် RNA ကိုပြုပြင်မွမ်းမံသည်။
• ကင်ဆာဆဲလ်များကိုသတ်ရန် oncolytics ဟုခေါ်သောပြုပြင်ထားသောဗိုင်းရပ်စ်များကိုအသုံးပြုခြင်း။

လူနာ၏ဆဲလ်ထဲသို့ကုထုံးဗီဇကိုရယူရန်မျိုးရိုးဗီဇကုထုံးသည် vectors ဟုခေါ်သည်။ ၎င်းတို့သည်ဗိုင်းရပ်စ်ဗိုင်းရပ်စ်များဖြစ်လေ့ရှိပြီး၎င်းတို့သည်ဖျက်သိမ်းလိုက်သောအဆိပ်အလားအလာများဖြစ်သည်။ သုတေသီများသည်လက်ရှိတွင်ဗိုင်းရပ်စ်မဟုတ်သောဗိုင်းရပ်စ်များဖြစ်ပေါ်လာရေးကိုလုပ်ဆောင်နေသည်။

၁၉၅၀ ခုနှစ်များကလူသားမျိုးရိုးဗီဇကိုပိုမိုကောင်းမွန်စွာသိရှိခြင်းကြောင့်ဗီဇကုထုံး၏သဘောတရားသည်မွေးဖွားလာခဲ့သည်။ သို့ရာတွင်ငါတို့သည်ပြင်သစ်သုတေသီများအားပေးသောပထမဆုံးရလဒ်များရရှိရန်ဆယ်စုနှစ်များစွာကြာခဲ့သည်။ ၁၉၉၉ တွင် Alain Fischer နှင့် Inserm မှသူ၏အဖွဲ့သည် X chromosome (DICS-X) နှင့်ပေါင်းစပ်ထားသောပြင်းထန်သောခုခံအားကျဆင်းမှုရောဂါခံစားနေရသော“ ပူဖောင်းကလေးများ” ကိုကုသနိုင်ခဲ့သည်။ အဖွဲ့သည်အမှန်အား retrovirus ဗိုင်းရပ်စ်အမျိုးအစားဗိုင်းရပ်စ်ကို သုံး၍ ဖျားနာသောကလေးများ၏ခန္ဓာကိုယ်ထဲသို့ပုံမှန်ကော်ပီကူးထည့်ခြင်းဖြင့်အောင်မြင်ခဲ့သည်။